Chiesi satsar på leverinriktad genterapi

Arbor har utvecklat en egen genredigeringsteknologi som bygger på Crispr-teknik och används för att korrigera genetiska defekter direkt i patientens celler.

Italienska Chiesi har sedan tidigare ett särskilt affärsområde som fokuserar på sällsynta sjukdomar, där genterapi är en strategisk del.

Överenskommelsen med Arbor innebär att Chiesi får rättigheterna att utveckla och kommersialisera den leverinriktade genterapin ABO-101, som är en potentiell behandling för den hypersällsynta sjukdomen primär hyperoxaluri typ 1 (PH1). Läkemedelskandidaten utvärderas för närvarande i en fas I/II-studie.